A generatív mesterséges intelligenciáról bebizonyosodott, hogy szöveget, képet, hangot, videót, virtuális világot, kódot képes létrehozni. A világ legnagyobb gyógyszergyártó cégei dollármilliárdokat pumpálnak az MI-be, hogy állítson elő gyógyszereket is.
Az Eli Lilly 3,75 milliárd dollárral támogatja a generatív MI-t gyógyszerfejlesztésre használó Insilico Medicine hongkongi biotech céget. A Lilly 115 milliót fizetett emberen még nem tesztelt meg nem nevezett gyógyszerek exkluzív jogaiért, a pénzt fejlesztésre és értékesítésre fogják költeni. A két vállalat 2023-ban és 2025-ben is kötött együttműködést MI-szoftver licenceléséről és kutatási együttműködésről.
A 2014-ben alapított Insilico MI-t használt huszonnyolc gyógyszerjelölt fejlesztéséhez, nagyjából a felük klinikai vizsgálatok alatt áll. A legfejlettebb, a Rentosertib, a tüdőfibrózist (IPF) célozza meg: a betegség során a hegesedés fokozatosan csökkenti a tüdőfunkciót. Egy korai, kisléptékű hatékonysági teszten jó eredményeket ért el. Egy másik gyógyszer, a Garutadustat gyulladásos bélbetegség ellen készült, 2026 januárjában lépett be a 2a tesztfázisba.
Miután kiválaszt egy betegséget, az Insilico saját fejlesztésű generatív modelleket alkalmaz a gyógyszerkutatás két szakaszában: azonosítja, melyik fehérjét célozza meg, és megtervezi a fehérjére ható molekulát.
Új gyógyszer fejlesztése jellemzően tíz-tizenöt évig tart, és több mint kétmilliárd dollárba kerül. A jelöltek nyolcvanhat százaléka nem jut el az engedélyezéshez. A folyamatot felgyorsítandó, egyre több gyógyszerfejlesztő alkalmaz MI-t. Egy szakértők által lektorált elemzés 173 mesterséges intelligenciával támogatott gyógyszerprogramot katalogizált a klinikai szakaszokban 2025 közepére.
Mindezek ellenére egyetlen MI által felfedezett gyógyszer sem kapott még hatósági jóváhagyást. A második fázisba kerülő jelöltek hetven százaléka (köztük a BenevolentAI és a Recursion Pharmaceuticals MI által tervezett gyógyszerei) nem jutnak el a következőbe.
Az Insilico fejlesztési folyamata azt sugallja, hogy a generatív MI képes megoldani a tudomány egyik legnehezebb problémáját: olyan molekula megtalálását, amely egy adott fehérjéhez kötődik, felszívódik a szervezetben, nem mérgező, és segíti a betegeket. A Rentosertib 2a fázisú vizsgálatában a legnagyobb dózist kapó résztvevőknél átlagosan 98,4 milliliterrel nőtt a tüdőfunkció mérőszáma, míg a placebót kapóknál 20,3 milliliterrel csökkent. Ez korai, de kézzelfogható bizonyítéka, hogy az MI-vel generált gyógyszerek segíthetnek a betegeknek.
